Mediante un comunicado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha dado luz verde al primer tratamiento para el Síndrome de Barth, una enfermedad genética rara que afecta principalmente a niños.
¿Qué es el Síndrome de Barth?
El Síndrome de Barth es una enfermedad grave y potencialmente mortal de las mitocondrias (las partes de las células que producen energía). En consecuencia, provoca debilidad muscular severa, problemas cardíacos que pueden poner en peligro la vida y un sistema inmunológico debilitado.
Hasta ahora, el manejo de la enfermedad se limitaba a tratar los síntomas y ofrecer cuidados de apoyo, lo que hacía que la calidad de vida de los pacientes y sus familias fuera extremadamente difícil.
Mejor calidad de vida
El tratamiento aprobado se trata de una inyección de Forzinity (elamipretida), para pacientes con un peso mínimo de 30 kg. Esta funciona uniéndose a la parte interna de las mitocondrias, mejorando su estructura y función.
La aprobación acelerada de este nuevo medicamento, representa un cambio a favor de la calidad de vida de los afectados. Aunque no es una cura, el tratamiento ha demostrado en ensayos clínicos una mejora significativa en la función cardíaca y la fuerza muscular de los pacientes.
Esta aprobación es una esperanza tangible. La FDA, al tomar esta decisión, no solo ha aprobado un medicamento; ha validado la lucha de miles de personas por llevar una vida más activa y con menos limitaciones.
El Síndrome de Barth sigue siendo una enfermedad rara, pero con este paso, ya no es una enfermedad sin tratamiento. Este hito es un recordatorio poderoso de que la ciencia cambia vidas.
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