Gracias a una terapia génica innovadora desarrollada con la empresa biotecnológica estadounidense-neerlandesa UniQure, se ha logrado por primera vez ralentizar notablemente la progresión de la enfermedad de Huntington en pacientes.
La enfermedad de Huntington es hereditaria, causada por la mutación de un gen que conlleva una degeneración neurológica. Esta enfermedad rara destruye implacablemente las células cerebrales y se asemeja a una combinación de demencia, Parkinson y enfermedad de la motoneurona.
Resultados alentadores
El ensayo clínico, desarrollado por investigadores del Centro de la enfermedad de Huntington del University College London (UCL) y UniQure, mostró una progresión de la enfermedad inferior en un 75 %.
Estos resultados se vieron al cabo de 36 meses en los 29 pacientes que probaron el tratamiento, en comparación con personas afectadas que no lo recibieron.
Tratamiento en el cerebro
La terapia génica desarrollada por los investigadores consiste en inyectar nuevas instrucciones genéticas en el cerebro. Específicamente en las células de una zona llamada estriado, particularmente vulnerable a la enfermedad de Huntington.
Según estiman los investigadores, una sola dosis del tratamiento, bautizado AMT-130, es suficiente. "Para los pacientes, (el tratamiento) tiene el potencial de preservar sus funciones diarias, de mantenerlos en el trabajo por más tiempo y de ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad", se congratuló la profesora Sarah Tabrizi, principal asesora científica del ensayo, calificando el resultado de "inédito" para la enfermedad de Huntington.
Pendiente la aprobación regulatoria
Aún serán necesarias pruebas para comprobar posibles efectos secundarios, la duración de sus beneficios y su eficacia a largo plazo. Pero, UniQure indica tener la intención de presentar a principios de 2026 una solicitud de homologación acelerada para su tratamiento ante la Agencia estadounidense de medicamentos (FDA).
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