Dos hermanos italianos, de 8 y 3 años que padecían distrofia de la retina, recuperaron la vista gracias a un tratamiento genético.
Los infantes recibieron el estudio en el Policlínico Gemelli de Roma, en colaboración con el hospital pediátrico Bambino Gesú, de la capital italiana.
La niña de 3 años, se ha convertido en la paciente más joven de Italia en recibir esta terapia.
El estudio médico, está bajo el marco de un proyecto conjunto de ambas entidades, para pacientes adultos y pediátricos con esta malformación congénita.
La distrofia de la retina es una enfermedad hereditaria.
"La terapia génica para la degeneración de la retina con transmisión hereditaria, representa el primer tratamiento concreto para prevenir o corregir el deterioro completo de la función visual y desempeña un papel fundamental en las futuras estrategias terapéuticas", dijo Giancarlo Iarossi, de la Unidad de Oftalmología del Bambino Gesú.
Esta enfermedad se caracteriza por la mutación de los dos pares del gen Rpe65, responsable de la producción de una proteína clave en el proceso de conversión de la luz en señal eléctrica en la retina.
La más conocida es la retinosis pigmentaria (Rp), y era la que sufrían los hermanos italianos, según los medios locales.
En Italia, hay entre 100 y 120 personas afectadas, que padecen mala visión nocturna, y pueden experimentar una reducción severa y progresiva de la capacidad visual.
¿En qué consiste el tratamiento?
La terapia consiste en una única inyección en el espacio subretiniano de ambos ojos de una copia funcional del gen Rpe65.
Una vez transportado en las células, es capaz de restaurar la capacidad visual del paciente de forma significativa y duradera.
"La retinosis pigmentaria, es una enfermedad terrible que conduce a la ceguera en las formas más graves y para la que no existía una terapia eficaz hasta hace poco.", explicó Stanislao Rizzo, oftalmólogo de Gemelli.
"Por fin hoy, podemos ofrecer un tratamiento eficaz, fruto de estudios científicos internacionales realizados en muy pocos centros de investigación", agregó Rizzo.
Fuente: EFE
Visite nuestra sección: Curiosidades
Para mantenerte informado y estar al tanto de todo lo que ocurre en el mundo y en el país, haz clic en el siguiente enlace. Sigue nuestro canal en Telegram https://t.me/Diario2001Online